我给两会带个言丨让患者更快用上新药好药

年，加强罕见病用药保障被写入政府工作报告，临床急需的新药好药加快上市，国家组织药品集中采购和使用试点在全国推开……全国两会即将召开，患者组织、医药企业、行业协会等普遍反映，一年多来，国家政策力推，药品可及性提升。

蔻德罕见病中心(CORD)创始人、主任黄如方：愿罕见病的温暖通道继续畅通

对于罕见病领域来说，年是非常重要的一年。宏观政策多次提及罕见病，各方也都在思考如何改善患者生存质量，政策和实践层面的一系列举措引起了“连锁反应”。

年，医保政策向罕见病领域倾斜。国家医保目录调整和药价谈判均涉及罕见病治疗药物，地方医保部门也在探索符合当地实际的罕见病保障政策。如浙江省建立罕见病用药保障机制，建立罕见病用药保障基金，细致地划分了参保人员治疗费用报销比例，明确实施个人负担封顶措施。

在临床诊疗和疾病研究方面，国家有关部门发布了《罕见病诊疗指南(年版)》，建立了全国罕见病诊疗协作网，提出真实世界证据支持罕见病药物研发的思路，这些具体且可落地的措施，推动罕见病研究和诊治取得实质性进展。

在社会动员方面，年罕见病领域的表现尤为活跃。CORD等患者组织为罕见病政策制定提供了来自民间的建议和支持；在产业端，很多临床急需药品或通过临床急需境外新药审评审批进入中国，或开展进入中国的准备工作。

年，我期待罕见病领域依然能够得到国家政策的支持，患者的治疗需求能继续得到满足、用药负担进一步减轻。此外，希望有更多的学者专家及相关部门